Obter a estimativa de mortalidade relacionada ao transplante (TRM) e sobrevida livre de doença em pacientes com hemoglobinopatias graves recebendo condicionamento não-mieloablativo e transplante de medula óssea parcialmente HLA-compatível (haploidentico) de parentes de primeiro ou segundo grau (“mini-haploBMT”).

Caracterizar o quimerismo hematopoético em sangue periférico nos dias ~30, ~60 e
~180 após o mini-haploBMT.
Caracterizar a toxicidade hematológica e não-hematológica do mini-haploBMT.
Avaliar o impacto do mini-haploBMT em relação às alterações neurológicas (acidente
vascular cerebral, infarto silencioso ou Doppler transcraniano (TCD) anormal) em
crianças portadoras de doença falciforme (SCD) avaliadas por Angiografia por
Ressonância Magnética (MRA).
Avaliar o impacto do mini-haploBMT sobre as complicações clínicas (crise
vascoclusivas, acidente vascular cerebral, infarto silencioso, doença renal crônica e
pulmonar) em adultos portadores de doenças falciformes.