identificar fatores genéticos protetores da DMD e avaliar o seu potencial como alvos terapêuticos para diferentes formas de distrofias musculares.

Avaliar, in vivo, se a superexpressão do gene Jagged-1 murino em
camundongos distróficos D2.mdx, previamente transplantados com
Células-Tronco Mesenquimais (CTMs), pode melhorar o quadro clínico
destes animais;
● Realizar cruzamentos entre camundongos mdx5cv e Notch3 nocaute, com o
objetivo de validar, in vivo, o papel protetor desse gene candidato;
● Realizar análises de transcriptoma das linhagens de músculo esquelético de
iPSCs isogênicas portadoras das variantes protetoras em NOTCH3;
● Realizar análises de transcriptoma em amostras de músculo não lesionado e
lesionado do modelo de camundongo mdx5cv Notch3SNV2;
● Avaliar o efeito do tratamento com anticorpos anti-Notch3 na proliferação
celular das linhagens celulares distróficas;
● Produzir um modelo 3D de músculo esquelético e avaliar o efeito do
tratamento com anticorpos anti-Notch3 nas propriedades biomecânicas do
tecido;

Serviço