Projetos
Investigação de fatores protetores em doenças neuromusculares
identificar fatores genéticos protetores da DMD e avaliar o seu potencial como alvos terapêuticos para diferentes formas de distrofias musculares.
PROGRAMA
PRONAS/PCD
TEMAS PRINCIPAIS
Acesso, Inovação e Produção de Medicamentos e Tecnologias para a Saúde
TEMAS SECUNDÁRIOS
Métodos de diagnóstico e tratamento
Métodos de diagnóstico e tratamento em reabilitação/habilitação
Métodos de diagnóstico e tratamento em reabilitação/habilitação
ESTADO
Todos
ÁREA DE ATUAÇÃO
Pesquisa
ENVOLVIDOS
INSTITUTO PAULO GONTIJO
Descrição do projeto
Ano:
2024.0
Instituição proponente CNPJ:
07.933.457/0002-89
Prazo de execução [em meses]:
36.0
Tema principal:
Acesso, Inovação e Produção de Medicamentos e Tecnologias para a Saúde
Tema secundário:
Métodos de diagnóstico e tratamento em reabilitação/habilitação
Valor final [último valor do projeto aprovado e publicado]:
R$ 2.917.601,28
Status:
Aprovado
Execução financeira - percentual de execução financeira:
%
Objetivos
Avaliar, in vivo, se a superexpressão do gene Jagged-1 murino emcamundongos distróficos D2.mdx, previamente transplantados com
Células-Tronco Mesenquimais (CTMs), pode melhorar o quadro clínico
destes animais;
● Realizar cruzamentos entre camundongos mdx5cv e Notch3 nocaute, com o
objetivo de validar, in vivo, o papel protetor desse gene candidato;
● Realizar análises de transcriptoma das linhagens de músculo esquelético de
iPSCs isogênicas portadoras das variantes protetoras em NOTCH3;
● Realizar análises de transcriptoma em amostras de músculo não lesionado e
lesionado do modelo de camundongo mdx5cv Notch3SNV2;
● Avaliar o efeito do tratamento com anticorpos anti-Notch3 na proliferação
celular das linhagens celulares distróficas;
● Produzir um modelo 3D de músculo esquelético e avaliar o efeito do
tratamento com anticorpos anti-Notch3 nas propriedades biomecânicas do
tecido;