Adquirir e aprimorar a tecnologia de edição gênica CRISPR/CAS9 para correção de defeitos genéticos causadores da anemia falciforme (AF).

i. aperfeiçoar os mecanismos de entrega da técnica nas células-alvo, através do desenvolvimento de vetores mais sofisticados e eficientes; ii. desenvolver métodos de enriquecimento das populações celulares corrigidas, eliminando células indesejadas; iii. desenvolver mecanismos de validação funcional da correção gênica através de estudos in vitro de diferenciação celular e função; iv. verificar a função da célula corrigida por edição gênica em modelos animais; v. transferir as tecnologias desenvolvidas para ambientes GMP; e vi. formar parcerias internas e externas para delinear os primeiros testes clínicos com a edição gênica padronizada neste estudo.